国际罕见病日｜仅5%罕见病有明确治疗方案，药物研发如何破局？

国际罕见病日｜仅5%罕见病有明确治疗方案，药物研发如何破局？

否认曾经 2025-02-28 简单报 4 次浏览 0个评论
“既然是病，那用什么药能治？”这是2018年底不到1岁的女儿被确诊为Coffin-Siris综合征（CSS，一种罕见的多重发育障碍）时，河北人陈利伟向医生抛出的第一个问题。彼时，医生给出的回答是“尚无有效的治疗方式，以对症治疗和康复为主”。

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